对于宣告2023年度“性命迷信前沿立异哺育”专项细胞与基因治疗规模技术需要榜单的北京哺育见告
为深入落实《北京市减速医药瘦弱协同立异行动妄想(2021—2023 年)》(京政办发[2021]12号)的重点使命使命要求 ,处置细胞与基因治疗(如下简称“CGT”)财富睁开关键技术严正需要 ,宣告性命需榜反对于具备自主知识产权的迷信中间关键技术研发与运用,现面向社会果真宣告CGT规模技术需要榜单 ,前沿详细倾向及报告要求如下:
一、立异技术需要及目的专项
(一)基因编纂技术
1.基于单碱基编纂技术 、小片断基因编纂技术、技术大片断基因整合技术 、北京哺育表不雅遗传编纂技术等多种基因编纂技术,宣告性命需榜开拓具备自主知识产权的迷信新型基因编纂工具。
2.对于现有已经在财富中运用的前沿基因编纂工具妨碍优化以及提升 。
钻研目的立异
开拓具备自主知识产权的新型基因编纂工具,运用于CGT药物研发,专项具备清晰的技术运用点位概况场景,并妨碍开始运用验证。北京哺育对于现有基因编纂工具妨碍优化以及提升,与国内同类技术比照 ,具备清晰的技术优势,需要清晰优化的相关内容以及比力参数 。
(二)载体递送技术
1.具备自主知识产权的新型载体递送技术的开拓以及运用。
2.现有CGT财富睁开所需的载体递送零星在体内外递送的功能、清静性、靶向性等方面的提升。
钻研目的
具备自主知识产权的新型载体递送技术开拓,具备清晰的财富化运用途景,并妨碍开始运用验证 。优化已经有载体递送零星 ,关键子的参数抵达国内乱先水平,运用于CGT规模的临床以及破费等阶段。
(三)细胞哺育技术
1.后退细胞分解的诱惑功能、清静性以及可控性的细胞运气抉择关键技术开拓。
2.分解细胞的基因组晃动性以及清静性检测关键技术开拓 。
3.具备自主知识产权的工程化细胞技术开拓与优化。
钻研目的
开拓具备自主知识产权的细胞哺育、分解以及检测关键技术,关键技术参数抵达国内乱先水平 ,运用于分解生物学 、CGT等规模研发、临床与破费等阶段。
(四)微心理零星关键技术
1.反对于药物研发评估相关类器官模子开拓与优化 。
2.反对于高通量 、自动化、一体化类器官芯片制备以及检测配置装备部署开拓(搜罗类器官、类器官芯片等关键原质料) 。
3.反对于基于类器官芯片关键检测技术的开拓。
钻研目的
开拓具备自主知识产权、运用倾向以及场景清晰的新型类器官模子、关键原质料以及配置装备部署、基于类器官芯片关键检测技术,运用于临床前实用性及清静性评估 、临床以及破费阶段